오토텔릭바이오(Autotelic Bio)가 총괄하는 컨소시엄이 중소벤처기업부가 주관하는 ‘2024년도 컨소시엄형 기술개발지원 사업’ 지정공고 과제인 ‘인공지능과 오가노이드 기반의 RNA(ASO) 피부질환 치료제 신약개발 플랫폼기술 구축’ 과제에 선정되어 협약을 체결하고 플랫폼기술 구축에 나선다고 밝혔다.
중기부에서 주관하는 ‘컨소시엄형 기술개발지원사업’은 중소기업과 대학, 전문연, 출연연 등의 기관들이 협업(컨소시엄)을 통해 동시에 기술개발을 수행할 수 있도록 지원하는 사업이다. 이번 과제 선정으로 컨소시엄은 앞으로 2년간 ASO 피부질환 치료제 신약개발 플랫폼기술 구축을 위해 총 22.8억원 연구비를 지원받게 된다.
본 컨소시엄은 AI 기술 기반의 효율적인 ASO(Anti-Sense Oligonucleotide) 피부질환 치료제 신약개발 플랫폼기술 구축 및 후보물질 발굴을 목표로 구성되었다. 오토텔릭바이오가 ASO 신약 기술개발과 함께 컨소시엄의 총괄기관 역할을 하고, 다산제약이 경피 전달체 제형 연구를 주관한다. 또한 스몰랩이 마이크로니들 제형 개발을 주관하고, 스파이더코어는 스몰랩과 공동으로 RNA(ASO) 피부질환 치료제 후보물질 발굴의 인공지능(AI) 플랫폼 기술 개발을 담당한다. K-Medi hub와 덕성여대는 약동학 연구와 제형연구를 각각 담당하게 된다.
이번 과제를 통해 AI를 통한 ASO 피부질환 치료제 발굴 플랫폼 구축으로 신약 개발 단계에서 소요되는 시간 및 비용을 대폭 줄여 효율적인 피부질환 신약개발을 가능하게 할 전망이다. 아토피성 피부염 등 피부건조 유래의 피부질환은 원인과 예후가 다양하고 개인별 특수성도 다수 존재하는데, AI와 오가노이드 기술의 접목을 통하여 다양한 변수에 대응할 수 있는 치료 솔루션을 확보할 수 있을 것으로 예상된다. 또한 확보된 피부 약물전달 기술을 다양한 의약품 후보물질에 적용한다면 시스템에서의 부작용은 줄이고 약효는 극대화할 수 있을 것으로 기대된다. 본 컨소시엄 과제를 통한 효과적인 아토피 치료제의 발굴과 개발이 증명된다면 궁극적으로 ASO를 기반으로 하는 개인맞춤 치료제 개발 플랫폼 기술까지 발전시킬 수 있을 것이다.
본 과제의 총괄 책임연구자인 오토텔릭바이오 CTO 홍용래 부사장은 “오토텔릭바이오는 이미 AI기술을 접목한 ASODETM 플랫폼 기술을 통해 표적 선정 후 3개월 만에 표적 mRNA를 nM(나노몰) 단위에서 효과적으로 Knock Down 시키는 유효물질들을 다수 도출한 바 있고, 이를 기반으로 본 과제에 선정되어 ASO 피부질환
치료제 플랫폼기술 구축까지 발전시킬 것으로 기대하고 있다”고 말했다.
크리스탈지노믹스 연구소장을 역임한 홍용래 부사장은 당시 혈액암 후보 물질 등을 연구하여 비임상 단계에서 2건, 총 6000억원 규모의 기술이전(L/O)을 성사시킨 경험이 있다. 오토텔릭바이오에 합류한 이후에는 ASO 신약 연구개발을 총괄하고 있으며, 이러한 경험과 축적된 역량을 바탕으로 본 과제의 연구수행 뿐만 아니라
사업화까지 성공적으로 마무리할 수 있을 것으로 기대되고 있다.
한편 오토텔릭바이오는 세계 최초로 고혈압 및 제2형 당뇨 동시치료 복합제인 ATB-101을 개발하고 있다. 이는 고혈압 치료제인 ‘올메사르탄’과 경구용 당뇨병 치료제인 ‘다파글리플로진’을 주성분으로 하여, 두만성질환 환자들의 복약 편의성을 높인 복합제이다. 현재 분당서울대학교병원 등 약 33여개 기관에서 본태성 고혈압과 제2형 당뇨병을 동반한 환자를 대상으로 임상 3상을 진행 중이며, ATB-101의 조성물은 국내 뿐만 아니라 미국, 일본, 멕시코, 브라질, 러시아의 특허 등록이 완료되어 각국 진출 시 독점권을 행사할 수 있다.
이 외에도 RNA 기반 ASO 항암 신약인 ATB-320 (종양미세환경 작용과 혈관신생억제 이중작용기전 항암 RNA 신약)과 조직 타겟이 가능하도록 한 ASO 신약개발에도 박차를 가하고 있다.
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